降膽固醇新藥獲FDA突破性療法認定
2017-04-07 藥明康德
今天，生物制藥公司再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美國FDA已經(jīng)為其在研抗體新藥evinacumab頒發(fā)了突破性療法認定（BTD），用于治療純合型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。這是一種遺傳性疾病，患者由于非常高水平的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇而導致過早的心血管疾病。
▲非常高水平的LDL膽固醇會導致HoFH患者心血管疾?。▓D片來源：epainassist）
HoFH是高膽固醇血癥的最嚴重形式：與非患者群體低于130mg/dL的LDL膽固醇正常水平相比，未經(jīng)治療的HoFH患者的水平可高達500mg/dL至1000mg/dL之間。由于如此高水平的LDL膽固醇，HoFH患者處于易患過早心血管疾病的極端風險之下。如果不進行治療干預，患者們通常在20歲之前就會出現(xiàn)動脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。Evinacumab是靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體；作為一類脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶抑制劑，ANGPTL3在脂蛋白代謝中起著重要作用。
2016年5月，Regeneron曾在第84屆歐洲動脈粥樣硬化學會（EAS）大會上公布了有關evinacumab的中期臨床數(shù)據(jù)。來自前4名患者的初步數(shù)據(jù)顯示：用藥第四周時與基線水平相比，將evinacumab單抗加入到現(xiàn)有降脂治療方案可使得LDL膽固醇水平降低55％（平均降低幅度范圍為25％至90％）。所有4名患者接受了最大劑量的他汀類藥物以及ezetimibe，另外一名患者額外接受了20mg的lomitapide。Evinacumab普遍耐受性良好，沒有不良事件導致停藥。
▲Regeneron有豐富的研發(fā)管線（圖片來源：Regeneron官方網(wǎng)站）
長期以來，HoFH患者對傳統(tǒng)降脂療法他汀類藥物的反應不佳。這項正在進行的臨床研究的初步數(shù)據(jù)顯示，當與其他降脂治療相結合時，evinacumab具有大幅降低LDL膽固醇水平的效益，并表明ANGPTL3是一個令人興奮的新靶標。基于這些良好前景的臨床試驗結果，Regeneron已經(jīng)正在籌劃針對evinacumab的3期臨床研究。
參考資料：
[1] Regeneron Announces Evinacumab has Received FDA Breakthrough Therapy Designation for Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)
[2] FDA Calls Regeneron (REGN)'s Evinacumab a Breakthrough
[3] Regeneron (REGN) Presents Positive Interim Data From Phase 2 Proof-Of-Concept Study Of Evinacumab In Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
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