|
十大處于研發(fā)后期的罕見病新藥
2017-03-03 藥明康德
孤兒藥(Orphan Drug)是一個人們非常關(guān)注的領(lǐng)域。每年Evaluate Group (www.evaluategroup.com) 會對研發(fā)管道中最有希望的孤兒藥進(jìn)行評估。下面是根據(jù)Evaluate Group的評估列舉的十大值得關(guān)注的處于后期研發(fā)階段的孤兒藥。
1. Niraparib, Tesaro, 癌癥
Niraparib是一種口服的PARP抑制劑。由于PARP抑制劑抑制DNA損傷修復(fù)機(jī)制，在同源重組方面存在缺陷的癌細(xì)胞對它尤其敏感。它可以用來治療卵巢癌和攜帶種系BRCA 突變的乳腺癌患者。另外作為抑制DNA損傷修復(fù)的藥物，它可以與其它導(dǎo)致DNA損傷的抗癌療法聯(lián)合使用。
2. Axiabtagene ciloleucel, Kite Pharma, 癌癥
Kite 公司的Axiabagene ciloleucel曾名為KTE-C19, 是該公司的主打CAR-T療法。于本周二公布的治療非霍奇金氏淋巴癌的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果顯示這一療法在患者接受治療后6個月的療效仍然非常顯著，顯示出這一CAR-T療法療效的持久性。這一結(jié)果使Kite 公司的Axiabagene ciloleucel有望成為第一例被FDA批準(zhǔn)的CAR-T療法。
3. Emicizumab (ACE910), 羅氏 (Roche)，血友病(Hemophilia)
Emicizumab是一種能夠?qū)⒛蜃覫Xa和X聚集在一起的雙特異性單克隆抗體。在健康人體內(nèi)，凝血因子VIII起到將凝血因子IXa和X聚集在一起，引發(fā)凝血的作用。A型血友病患者身上的凝血因子VIII水平不足，因此通常需要補(bǔ)充外來的凝血因子VIII。 但是有些患者會對外來的凝血因子VIII產(chǎn)生抗體，從而抑制外來凝血因子VIII的作用。Emicizumab是羅氏針對這類患者開發(fā)的創(chuàng)新療法。去年年底公布的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果顯示emicizumab達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)。
4. Tremelimumab, 阿斯利康 (AstraZeneca), 癌癥
阿斯利康的這一CTLA-4免疫檢查點(diǎn)抑制劑通常與該公司的另一款免疫檢查點(diǎn)抑制劑durvalumab形成組合療法。這一組合療法是阿斯利康在免疫檢查點(diǎn)抑制劑領(lǐng)域與其它公司區(qū)分的關(guān)鍵。
5. Lanadelumab (SHP643), Shire，遺傳性血管性水腫 (Hereditary Angoiedema， HAE)
Shire的lanadelumab是一種抑制激肽釋放酶(Kallikrein)功能的單克隆抗體。近日在《New England Journal of Medicine 》上發(fā)表的臨床1b期試驗(yàn)結(jié)果顯示該藥物能夠顯著降低HAE患者水腫的發(fā)生。檢驗(yàn)該藥物療效和安全性的臨床3期試驗(yàn)已經(jīng)開始。該藥物獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定。
6. SD-809, 梯瓦制藥 (Teva), 遲發(fā)性運(yùn)動障礙(Tardive Dyskinesia)
梯瓦制藥力圖在今年獲得FDA批準(zhǔn)將SD-809用于治療遲發(fā)性運(yùn)動障礙。SD809已經(jīng)獲得FDA的突破性療法認(rèn)定。2月28日，F(xiàn)DA接受了SD-809治療遲發(fā)性運(yùn)動障礙的新藥申請并且給予了它優(yōu)先審查資格，預(yù)計在今年8月30日之前宣布審批結(jié)果。
7. LentiGlobin, Bluebird Bio, β-地中海貧血 (Beta Thalassemia)
Bluebird Bio的lentiGlobin BB305是一種治療地中海貧血的基因療法。它通過慢病毒載體(Lentiviral Vector)將表達(dá)正常血紅蛋白β 亞基(Haemoglobin Subunit β)的基因在體外植入到從患者體內(nèi)取出的造血干細(xì)胞中，再將這些細(xì)胞輸入回患者體內(nèi)。它已經(jīng)獲得FDA突破性療法認(rèn)定，目前在多項(xiàng)臨床3期試驗(yàn)中接受檢測。
8. Acalabrutinib, 阿斯利康，癌癥
Acalabrutinib是第二代Bruton 酪氨酸激酶(Bruton’s Tyrosine Kinase, BTK) 抑制劑。目前，阿斯利康在一系列臨床試驗(yàn)中檢驗(yàn)該藥物在治療因B細(xì)胞癌變導(dǎo)致的血癌的療效。
9. CTL019, 諾華 (Novartis), 癌癥
CTL019是諾華開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法。該公司預(yù)計在2017年向FDA遞交生物制品許可申請(Biologics License Application, BLA)。這一CAR-T細(xì)胞療法將是與Kite公司類似的主要產(chǎn)品新藥。
10. Veliparib, 艾伯維 (AbbVie)，癌癥
Veliparib是艾伯維公司研發(fā)的PARP抑制劑。Veliparib目前在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中檢測它治療包括非小細(xì)胞肺癌、卵巢癌和乳腺癌在內(nèi)的十多種癌癥的療效。艾伯維同時在檢測它與化療或放療構(gòu)成的組合療法的功效。
參考資料：
[1] The top 10 orphan drugs in the late-stage pipeline
[2] 各醫(yī)藥公司官方網(wǎng)站
閱讀原文
|
