重磅！美國FDA今日批準十年來首個帕金森病新藥
2017-03-22 藥明康德
今日，中樞神經(jīng)疾病治療領域傳來重磅喜訊。美國FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研發(fā)的帕金森病新藥Xadago（safinamide）獲批上市，作為levodopa/carbidopa治療外的附加療法。值得一提的是，這也是美國在十多年來首個獲批用于治療帕金森病的新化學實體（New Chemical Entity）。
帕金森病是全球第二常見的老年慢性漸行神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿茲海默病。據(jù)估計，全世界65歲以上的老年人中，約有1-2%的人受此疾病影響。隨著全球老齡化的加劇，罹患該疾病的人數(shù)還有可能進一步增加。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物，患者群體中服用該藥物的比例高達75%。然而，長期使用這款藥物可能會導致嚴重衰弱的運動能力波動。這種波動分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運動能力一切正常；而在“關閉”期，患者的運動能力會出現(xiàn)明顯下降，甚至連行走都困難。因此，隨著疾病的發(fā)展，這些患者需要額外的藥物來應對和管理由于服用左旋多巴而產(chǎn)生的運動能力波動。
今日獲批的safinamide正是一款能應對“關閉”期的藥物，能選擇性抑制MAO-B。作為一種單胺氧化酶（monoamine oxidase），MAO-B會降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區(qū)傳遞信號，對于流暢的自主運動非常重要。因此，safinamide有望能避免多巴胺被MAO-B降解。通過這一作用機制，研究人員希望safinamide能緩解帕金森病患者在“關閉”期的運動能力下降。
▲Safinamide的分子結構式（圖片來源：維基百科）
在兩項分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗中，safinamide的療效得到了證實。與服用安慰劑的患者相比，那些服用safinamide的患者，“開啟”期得到顯著延長，“關閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運動能力評分也更高，并沒有出現(xiàn)不受控制的運動?；谶@些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA在今日批準了這一藥物的上市。
“FDA批準Xadago治療帕金森病患者是一個重要的里程碑，因為它是美國近十多年來獲批治療帕金森病的首個新化學實體，”西奈山醫(yī)學院的榮譽退休教授Warren Olanow博士說道：“在levodopa/carbidopa的治療外，Xadago作為一種附加療法能顯著減少‘關閉’期的時間，并顯著增加‘開啟’期的時間。在‘開啟’期，它也不會造成患者的運動障礙。”
“帕金森是一種無情的疾病，沒有治愈方法，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)學產(chǎn)品部副主任Eric Bastings博士說：“我們承諾將把更多帕金森病的療法帶給患者。”
我們祝賀Newron Pharmaceuticals及其合作伙伴取得的成績，也祝愿更多新藥能夠上市，治療罹患中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者們。
參考資料：
[1] FDA Approves Xadago® (Safinamide) for Parkinson’s Disease (PD) Patients
[2] FDA approves drug to treat Parkinson’s disease
[3] After an odyssey of setbacks, FDA finally green-lights Newron’s Parkinson’s drug Xadago
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