|
輝瑞肺癌在研新藥獲FDA突破性療法認定
2017-05-03 藥明康德
近日，輝瑞（Pfizer）宣布，美國FDA向其在研藥物lorlatinib頒發(fā)了突破性療法認定，用以治療已接受ALK抑制劑治療的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的轉移性非小細胞肺癌患者。這項認定也有望加速這款新藥的上市流程，讓它更快來到患者身邊。
在全球，肺癌是最主要的癌癥死因之一。根據美國癌癥學會（American Cancer Society）今年發(fā)布的《2017癌癥統(tǒng)計》（Cancer Facts & Figures 2017）報告，無論男性還是女性，全美因肺癌去世的人數在癌癥患者中的比例都是最高的。在肺癌中，大約有85%的病例是非小細胞肺癌，它們以難治而聞名。一旦病情到了晚期或腫瘤出現(xiàn)轉移，患者的5年生存率就只有5%，極大地威脅到人們的生命。因此，找到治療這些肺癌患者的新藥，也就成了近期業(yè)界關注的焦點之一。
根據腫瘤組織學與分子生物學的組成的不同，非小細胞肺癌可以被劃分成不同的類型，其中大約3%-5%的腫瘤為ALK陽性。在這些腫瘤中，患者的ALK基因往往會與其他基因產生融合，生成ALK融合蛋白，并導致腫瘤生長。而由輝瑞研發(fā)的下一代ALK/ROS酪氨酸激酶抑制劑lorlatinib則有望對ALK陽性的非小細胞肺癌患者展開治療。Lorlatinib在臨床前試驗中顯示出高度的活性。按藥物研發(fā)人員的設計，它能抑制那些已對其他ALK抑制劑產生抗性的腫瘤突變，并有望能穿透血腦屏障，治療那些轉移到腦部的腫瘤。
▲Lorlatinib分子結構（圖片來源：drugspider）
在2016年的一項早期臨床試驗中，研究人員招募了一批ALK陽性或ROS1陽性的轉移性非小細胞肺癌患者，他們大多之前曾接受過2項或以上的ALK抑制劑治療。在試驗中，研究人員發(fā)現(xiàn)lorlatinib的總體緩解率（ORR）達到了46%，其中3名患者達到了完全緩解，16名患者達到了部分緩解。中位數無進展生存期的數據達到了11.4個月。此外，lorlatinib還顯示出縮小腦部轉移性腫瘤的能力。該治療常見的副作用是高膽固醇血癥與外周血腫，但沒有患者由于相關的副作用停止用藥。基于在這些早期試驗中的有效性與安全性數據，F(xiàn)DA向lorlatinib頒發(fā)了突破性療法認定。
“監(jiān)管部門給我們的認定顯示了lorlatinib的潛力。它有望讓那些經過治療后疾病依舊發(fā)生進展的ALK陽性的非小細胞肺癌患者得到另一種重要的治療方案。Lorlatinib的快速發(fā)展彰顯了輝瑞的承諾，即開發(fā)基于生物標志物的療法，滿足患者們不斷變化的醫(yī)療需求，”輝瑞腫瘤部首席開發(fā)官Mace Rothenberg博士說道：“我們期待與FDA一同合作，加速這款療法的開發(fā)。”
目前，lorlatinib的3期臨床試驗正在招募中，它將檢驗lorlatinib作為ALK陽性轉移性非小細胞肺癌一線療法的潛力。我們祝愿這項試驗能取得滿意的成績，早日將這款藥物帶給需要治療的患者們。
參考資料：
[1] Pfizer’s Next-Generation ALK/ROS1 Inhibitor, Lorlatinib, Granted Breakthrough Therapy Designation from FDA for ALK-Positive Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer
[2] Pfizer presents promising data from next generation ALK/ROS1 inhibitor in advanced non-small cell lung cancer
閱讀原文
|
