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精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的勝利！羅氏新藥今日獲突破性療法認(rèn)定
2017-08-08 藥明康德
今日，羅氏（Roche）集團(tuán)公司基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA已經(jīng)接受了Zelboraf（vemurafenib）的補(bǔ)充新藥申請（sNDA），用于治療帶有BRAF V600突變的埃德海姆?切斯特?。‥rdheim-Chester disease）。值得一提的是，美國FDA同時授予該藥治療此項適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定，以及優(yōu)先審評資格。如果一切順利，這款新藥將在今年12月7日前獲批擴(kuò)大適應(yīng)癥。
埃德海姆?切斯特病是一種極為罕見的疾病，會造成異常組織增生，并影響到骨骼、心臟、大腦等器官。根據(jù)現(xiàn)有的數(shù)據(jù)，全美的病例數(shù)不足500。其中，超過一半的患者帶有BRAF V600突變。由于該疾病如此罕見，目前尚沒有一款療法能夠治療這些患者。
由羅氏與Plexxikon（現(xiàn)屬于第一三共株式會社集團(tuán)，Daiichi Sankyo Group）帶來的vemurafenib是一款能抑制部分突變BRAF蛋白的抑制劑。BRAF蛋白在控制細(xì)胞生長和生存的信號通路中起到了非常關(guān)鍵的作用。一旦它發(fā)生突變，就會引起細(xì)胞異常生長，甚至是讓細(xì)胞癌變，導(dǎo)致腫瘤。Vemurafenib是同類藥物中首個獲批的新藥，有望能抑制突變的BRAF蛋白，從而控制病情。
▲Vemurafenib的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：維基百科）
在一項非隨機(jī)的2期“籃子”臨床試驗中，研究人員評估了vemurafenib治療BRAF V600突變的癌癥患者與其他疾病患者的效果。在這些患者中，有22名患有埃德海姆?切斯特病。研究表明，這些患者得到的最佳總體緩解率為54.5%。它的常見副作用也在預(yù)期之內(nèi)?；谶@些結(jié)果，美國FDA為其頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定，與優(yōu)先審評資格。
“這是首個向FDA遞交的埃德海姆?切斯特病潛在療法。通過一個充滿創(chuàng)新的臨床試驗，我們在基因突變相同，但疾病類型不同的患者中檢驗了Zelboraf的效果，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官和全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說：“我們承諾為罕見病患者帶來全新療法，并希望Zelboraf能盡快獲批治療這種疾病。”
美國FDA的認(rèn)可，表明了“籃子”試驗的潛力。作為一種創(chuàng)新臨床試驗設(shè)計，它能更快獲取所需的數(shù)據(jù)，加速創(chuàng)新療法的開發(fā)。相信在這個精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的時代，更多“籃子”試驗帶來的新藥能夠上市，更精準(zhǔn)地為患者帶來福音。
參考資料：
[1] FDA Grants Priority Review and Breakthrough Therapy Designation for Zelboraf (vemurafenib) in Erdheim-Chester Disease with BRAF V600 Mutation
[2] 基因泰克官方網(wǎng)站
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