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圣誕節(jié)之際，F(xiàn)DA傳來了又一條喜訊。12月24日，治療脊髓性肌萎縮癥（spinal muscular atrophy, SMA）的新藥Spinraza （nusinersen）獲批上市。這是首個獲批用于治療SMA的新藥。對于兒童或成人SMA患者來說，這是最好的圣誕禮物。
SMA是一種遺傳性的神經(jīng)疾病?；颊唧w內(nèi)的SMN1基因往往出現(xiàn)突變，導(dǎo)致關(guān)鍵蛋白SMN合成不足，而這會影響運(yùn)動神經(jīng)元的活性。這種疾病一般發(fā)生在嬰幼兒期。隨著病情的不斷發(fā)展，患者脊髓與低位腦干中的運(yùn)動神經(jīng)元會缺失，導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮。最終，患者會出現(xiàn)癱瘓，甚至無法執(zhí)行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。對于這些患者及其家人而言，他們急需一種有效的治療手段。
由Ionis Pharmaceuticals研發(fā)，百?。˙iogen）進(jìn)行市場推廣的新藥Spinraza為患者們帶來了康復(fù)的希望。Spinraza是一種反義寡核苷酸，能夠改變SMN2基因的RNA剪切。由于SMN2與SMN1基因在序列上幾乎如出一轍，Spinraza的剪切能夠調(diào)控基因的表達(dá)量，增加關(guān)鍵蛋白SMN的產(chǎn)量。鑒于該基因療法的潛力，美國FDA曾向它頒布了孤兒藥資格、快速通道認(rèn)證與優(yōu)先審評資格。今日的批準(zhǔn)，也體現(xiàn)了FDA對其療效的充分認(rèn)可。
“脊髓性肌萎縮癥的治療有著長期以來的需求。它是導(dǎo)致嬰兒死亡最常見的遺傳原因，也是一種能在人生的任何階段影響患者的疾病，”FDA藥物評估與研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說道：“正如我們建議比計劃中更早評估這些臨床試驗結(jié)果所顯示的那樣，F(xiàn)DA一直致力協(xié)助安全有效的罕見病藥物開發(fā)，也一直在努力加快這一申請的評審過程。能夠帶來首個治療這種衰弱性疾病的新藥，我們感到無比高興。”
我們祝賀首款治療SMA的新藥能夠順利問世，也感謝在這款新藥研發(fā)過程中揮灑了青春與汗水的科研人員們。是你們的努力，讓SMA患者拿得到了最好的圣誕禮物！
參考資料：
[1] FDA approves first drug for spinal muscular atrophy
[2] Ionis官方網(wǎng)站
[3] 速遞 | 祝賀！百健與Ionis基因療法3期臨床抵達(dá)主要終點(diǎn)
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